16 godzin temu
Warszawa, 28.09.2026 (ISBnews) – multiQure podpisała list intencyjny z Mazowieckim Szpitalem Bródnowskim oraz prof. dr. hab. n. med. Mirosławem Ząbkiem dotyczący przygotowania do eksperymentalnego zastosowania terapii RNAi u pierwszych pacjentów cierpiących na chorobę Huntingtona, podała spółka. Intencją jest realizacja eksperymentalnego zastosowania terapii pod nadzorem prof. Ząbka w Interwencyjnym Centrum Neuroterapii, które brało udział w realizacji badań klinicznych dla spółki uniQure.
„Prof. dr hab. n. med. Mirosław Ząbek to jeden z najbardziej doświadczonych w Europie specjalistów w zakresie neurochirurgii stereotaktycznej i funkcjonalnej, dysponujący unikalnymi kompetencjami w prowadzeniu procedur wymagających precyzyjnego wprowadzenia produktów leczniczych bezpośrednio do struktur ośrodkowego układu nerwowego, szczególnie w zakresie terapii genowych. Na co dzień profesor Mirosław Ząbek kieruje Interwencyjnym Centrum Neuroterapii, które działa w ramach Mazowieckiego Szpitala Bródnowskiego, trzeciej strony listu intencyjnego. Centrum dysponuje wysoko wyspecjalizowaną infrastrukturą kliniczną oraz zespołem medycznym umożliwiającymi prowadzenie najbardziej wymagających procedur neurochirurgicznych i zapewnienie kompleksowej opieki pacjentom z chorobami neurodegeneracyjnymi” – czytamy w komunikacie.
Profesor Mirosław Ząbek oraz jego zespół odpowiadali za szereg badań klinicznych, a co najważniejsze dla tego projektu, przeprowadzili również przełomowe operacje w badaniu klinicznym notowanej na NASDAQ spółki uniQure (opartym na technologii opatentowanej przez polski zespół naukowców), które skutecznie zwalidowało podejście RNAi i przetarło szlak dla nowego badania multiQure, podkreślono.
„Podpisanie listu intencyjnego z prof. Ząbkiem i Szpitalem Bródnowskim to dla nas istotny krok – obie strony potwierdzają w ten sposób gotowość do wspólnego przygotowania pierwszego eksperymentalnego zastosowania naszej autorskiej terapii RNAi. Prof. Ząbek jest uznanym specjalistą w dziedzinie terapii genowych, a kierowany przez niego ośrodek prowadził badania kliniczne dla międzynarodowych spółek biotechnologicznych wycenianych na miliardy dolarów, m.in. dla uniQure. Zależy nam, aby badanie zostało przeprowadzone właśnie w jego ośrodku, ponieważ realnie zwiększy to wiarygodność wyników w oczach potencjalnych partnerów, z którymi rozmawiamy o dalszym rozwoju programu” – powiedział członek zarządu multiQure Sławomir Wójcik, cytowany w materiale.
W ramach zawartego listu strony zamierzają współdziałać w szczególności przy opracowaniu dokumentacji planowanego projektu, w tym niezbędnej do uzyskania opinii komisji bioetycznej oraz innych wymaganych zgód i zezwoleń, a także przy ocenie i przygotowaniu infrastruktury oraz zespołu medycznego niezbędnych do bezpiecznej realizacji eksperymentalnego zastosowania.
Niezależnie od prac przygotowawczych ze Szpitalem i prof. Mirosławem Ząbkiem multiQure prowadzi zaawansowane rozmowy z potencjalnymi wykonawcami wektora wirusowego, który będzie nośnikiem terapii genowej RNAi i podstawą jej eksperymentalnego zastosowania. Wybór wykonawcy wektora jest jednym z kluczowych elementów przygotowań do pierwszego zastosowania terapii, obok gotowości ośrodka klinicznego i zespołu medycznego, zakończono.
multiQure jest notowaną na GPW spółką biotechnologiczną rozwijającą terapię genową RNAi dla choroby Huntingtona i innych chorób poliglutaminowych. Strategia spółki zakłada możliwie szybkie uzyskanie danych z zastosowania terapii u pacjentów, a następnie rozwój programu w oparciu o wyniki kliniczne i regulacyjne. Portfolio multiQure obejmuje również projekty immunoonkologiczne.
(ISBnews)
